Ensayos Clínicos
Un ensayo o estudio clínico es una investigación médica en la que se prueban tratamientos, equipos o medicamentos en personas. Los estudios clínicos se conducen bajo el cuidado de personal médico y sirven para determinar si estos tratamientos, equipos o medicamentos son eficaces y seguros para curar, prevenir o controlar ciertas enfermedades. Esto es clave, para poder someter un medicamento a la aprobación por parte de las Agencias de Medicamentos. Se trata de un largo y cuidadoso proceso de investigación que puede durar entre 8 y 10 años.

Al participar en la investigación de la Hipertensión Pulmonar, esto proporciona a los científicos información que puede ser vital para el desarrollo de nuevos tratamientos para la HP.
Actualmente se están realizando cientos de ensayos alrededor del mundo abocados a la investigación de la Hipertensión Pulmonar.
¿CUÁLES SON LAS FASES DE UN ENSAYO CLÍNICO?

El objetivo de los ensayos de fase I es:
• Averiguar si un tratamiento es seguro.
• Encontrar el mejor modo de administrar el tratamiento nuevo, como por ejemplo por boca o por vena.
Representa la primera administración en humanos, generalmente en pequeño número, que rara vez es mayor de 100. Para esta fase, la administración se realiza generalmente en adultos jóvenes sanos de sexo masculino, con el fin de detectar posibles signos incipientes de toxicidad, lo que permitiría determinar luego el rango seguro de dosificación.

Si la etapa anterior es satisfactoria, se pasa a esta fase II, la cual involucra la administración del fármaco a personas que presentan la enfermedad como lo es la HP para la cual fue pensado su uso.
Este grupo de pacientes debe ser relativamente homogéneo en sus características (presentar solo la enfermedad en cuestión) y se suelen incluir de 100 a 200 personas.
Se dividen en dos grupos, donde se comparan entre sí. El primer grupo (grupo control) usa los mejores medicamentos disponibles para el tratamiento de la enfermedad o un placebo, y el segundo grupo de estudio, con el fármaco nuevo en investigación. Cabe aclarar que el placebo es una sustancia que carece de actividad farmacológica. Esto permite a los médicos comparar el tratamiento estándar con una medicina nueva.
La finalidad de la fase II es la de establecer mediciones preliminares de la relación eficacia terapéutica/toxicidad, así como establecer la dosis óptima.

Si se obtiene razonable evidencia en las fases I y II, comienzan los estudios de fase III, que pueden involucrar múltiples médicos tratando cientos o incluso miles de pacientes. Además de verificar la eficacia del medicamento, se busca determinar manifestaciones de toxicidad previamente no detectadas. En esta fase se obtiene una mejor perspectiva de la relación entre seguridad y eficacia.
Como en la fase anterior, cada paciente inscrito en un ensayo clínico de fase III tiene una probabilidad de estar en uno de los siguientes grupos:
*Grupo de control: el grupo que recibe el tratamiento estándar o placebo
*Grupo de estudio: el grupo que recibe el tratamiento nuevo que se está probando
Después de los ensayos de fase III, la Agencia del Medicamento revisa los resultados clínicos para asegurarse de que el tratamiento es seguro y eficaz para el uso de las personas. La Agencia decide si aprobar o no el tratamiento para que esté disponible para todos los pacientes.

Si se obtiene razonable evidencia en las fases I y II, comienzan los estudios de fase III, que pueden involucrar múltiples médicos tratando cientos o incluso miles de pacientes. Además de verificar la eficacia del medicamento, se busca determinar manifestaciones de toxicidad previamente no detectadas. En esta fase se obtiene una mejor perspectiva de la relación entre seguridad y eficacia.
Como en la fase anterior, cada paciente inscrito en un ensayo clínico de fase III tiene una probabilidad de estar en uno de los siguientes grupos:
*Grupo de control: el grupo que recibe el tratamiento estándar o placebo
*Grupo de estudio: el grupo que recibe el tratamiento nuevo que se está probando
Después de los ensayos de fase III, la Agencia del Medicamento revisa los resultados clínicos para asegurarse de que el tratamiento es seguro y eficaz para el uso de las personas. La Agencia decide si aprobar o no el tratamiento para que esté disponible para todos los pacientes.
BENEFICIOS DE PARTICIPAR EN UN ENSAYO CLÍNICO
- Beneficios terapéuticos a corto o largo plazo: da al paciente la oportunidad de formar parte de un proyecto que pretende dar respuesta a una pregunta que le puede afectar a él personalmente como paciente, o al colectivo de pacientes con su misma patología o condición, y es posible que la terapia evaluada le pueda beneficiar a corto plazo, o que constituya un beneficio diferido.
- Nueva opción de tratamiento cuando no existen otros disponibles: en determinadas ocasiones en las que hay muy pocas o ninguna alternativa terapéutica para la enfermedad que padece una persona el hecho de participar en un ensayo clínico puede ser la esperanza de recibir un tratamiento del cual cabe esperar un resultado favorable, aunque su eficacia no se haya confirmado todavía.
- Mejora del tratamiento instaurado: incluso después de comercializar un medicamento puede que se sigan realizando ensayos clínicos con él porque siga habiendo preguntas que contestar, nuevas alternativas con las que compararse, o detalles que hayan quedado pendientes de contestación. Se puede descubrir que su eficacia es mayor en combinación con otro, o en diferente dosis o vía de administración, etcétera.
- Mayor control de su enfermedad: la realización de un mayor número de pruebas aporta al paciente mayor tranquilidad por la monitorización constante a la que es sometido.
- Contribuir a la investigación médica: sin pacientes es imposible avanzar en muchas áreas de la salud, al tiempo que se puede ayudar a otros pacientes en un futuro a beneficiarse del conocimiento sobre distintas variables alcanzado a lo largo del ensayo.
OBLIGACIONES DEL PACIENTE CUANDO PARTICIPA EN UN ENSAYO CLÍNICO
- Requiere una mayor dedicación: puede suponer invertir más tiempo o tener alguna incomodidad extra, en el sentido de tener que acudir a alguna visita más, o someterse a alguna prueba extraordinaria o algún análisis de más sobre lo que fuera una práctica habitual en el seguimiento de su enfermedad.
- Posibles efectos secundarios: ningún medicamento está exento también de algunas molestias o efectos colaterales, y por lo tanto cuando se encuentra en fase de investigación es importante contestar a esas preguntas, lo cual podría repercutir en el participante del ensayo.

El material contenido en este sitio web fue elaborado a partir de la información más reciente obtenida a la fecha de su publicación. Tiene por objetivo contribuir a la concientización y al conocimiento por parte de la comunidad sobre la Hipertensión Pulmonar. De ninguna manera sustituye la consulta ni la opinión del médico tratante.
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